Atlas Molecular Pharma recibe la aprobación de la Comisión Europea de un medicamento huérfano para el tratamiento de la Porfiria Eritropoyética Congénita

2018-01-22T21:40:26+00:00 January 22nd, 2018|News|

DERIO, España.- Atlas Molecular Pharma, una empresa privada fundada en 2015 en Derio (España) como un spin-off del Centro de Investigación Cooperativa en Biociencias (CIC bioGUNE), anunció hoy la confirmación y aprobación por parte de la Comisión Europea de Ciclopirox (AMP-L2.7. D7) como medicamento huérfano (Orphan Medicinal Product-OMP) para el tratamiento de la Porfiria Eritropoyetica Congénita. Este comunicado confirma el informe favorable de la Agencia Europea de Medicamentos que se anunció el pasado mes de diciembre.

El informe favorable de la Agencia Europea del Medicamento y la aprobación de Ciclopirox como fármaco huérfano (OMP) por parte de la Comisión Europea son pasos muy importantes en el desarrollo de Ciclopirox para el tratamiento de la Porfiria Eritropoyética Congénita y nos ayudará a continuar con nuestros planes para el desarrollo de Ciclopirox. La designación oficial de fármaco huérfano (OMP) facilitará el proceso y contribuirá a alcanzar nuestro objetivo de utilizar Ciclopirox en pacientes que padecen Porfiria Eritropoyetica Congénita lo antes posible“, dijo el Dr. Emilio Díez, Director Ejecutivo y Director Científico de Atlas Molecular Pharma.

En palabras del Dr. Óscar Millet, Director del Laboratorio de Estabilidad de Proteínas y Enfermedades Congénitas de CIC bioGUNE, “entender el mecanismo molecular de la enfermedad ha permitido diseñar una terapia basada en chaperonas farmacológicas, que son moléculas que se unen a la proteína defectuosa, corrigiendo su problema de estabilidad y revirtiendo sus efectos patogénicos”.

El programa de Medicamentos Huérfanos de la EMA proporciona el estatus de huérfano a los medicamentos y productos biológicos que se están desarrollando para tratar enfermedades raras o trastornos que afectan a menos de cinco personas de cada 10,000 en Europa. La designación de Ciclopirox como medicamento huérfano (OMP), proporcionara a ATLAS Molecular Pharma acceso a varios incentivos que facilitarán el lanzamiento de ensayos clínicos en pacientes en el futuro cercano. Estos incentivos incluyen asesoramiento científico y asistencia con los protocolos de ensayos clínicos, lo que contribuye a la obtención de medicamentos eficaces y seguros.
Esta es la primera vez que un medicamento huérfano ha sido aprobado por la Comisión Europea en el País Vasco.

Acerca de la Porfiria Eritropoyetica Congénita
La Porfiria Eritropoyetica Congénita es una enfermedad rara que afecta a menos de una persona por millón de habitantes. Esta enfermedad se produce por una deficiencia en la actividad de la enzima uroporfirinógeno III sintasa, que actúa en la ruta de síntesis del grupo hemo, lo que provoca una reducción de la vida útil de los glóbulos rojos (anemia) y una extrema fotosensibilidad, formación de ampollas y aumento de las infecciones bacterianas en la piel. Los síntomas pueden aparecer durante la infancia o, en los casos menos graves, en la edad adulta. Los tratamientos existentes solo alivian la sintomatología sin que exista ningún tipo de terapia curativa efectiva.
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